#ArrêterATTRh

À propos de la campagne – accès aux thérapies approuvées

L’amyloïdose héréditaire à transthyrétine (ATTRh) est une maladie génétique rare qui peut entraîner une invalidité grave et la mort. Un diagnostic précoce et précis est important en raison de la progression rapide et naturelle de l’ATTRh ; toutefois, les patients peuvent attendre jusqu’à 8 ans avant d’obtenir un diagnostic juste, compte tenu de la complexité de la maladie.

Pour la première fois, de nouveaux traitements ont été mis au point pour traiter la cause primaire de l’ATTRh. Bien que deux nouveaux traitements –Tegsedi^MD (inotersen) et Onpattro^MD (patisiran) – aient été approuvés par Santé Canada, les régimes publics d’assurance-médicaments ne les ont pas encore mis à la disposition des patients qui pourraient en bénéficier.

Étant donné d’importantes lacunes médicales et que les traitements actuels ne conviennent pas universellement à tous les patients, la communauté ATTRh estime qu’il est important pour ceux qui ont reçu un diagnostic d’ATTRh d’avoir accès à toutes les options de traitements approuvées par Santé Canada afin de ralentir la progression de cette maladie débilitante et mettant la vie en danger.

Nous devons travailler de concert pour exhorter les gouvernements provinciaux et territoriaux à faire en sorte que ces traitements soient couverts par le régime public sans plus tarder afin d’assurer les meilleurs bienfaits thérapeutiques à tous les patients atteints d’ATTRh.

On estime que l’ATTRh affecte 50 000 personnes dans le monde, plus de 130 mutations du gène TTR ayant été répertoriées.

Cette maladie est héréditaire – une personne n’a besoin d’hériter que d’une seule copie du gène muté d’un parent pour contracter cette maladie.